Molekulare Medizin

Ausgabe: 4/2010

56. Jahrgang

Entwicklung einer somatischen Gentherapie für das Wiskott-Aldrich-Syndrom und klinische Erstanwendung als "Kontrollierter individueller Heilversuch"

Heinemann, Thomas;Klein, Christoph

Das Konzept der somatischen Gentherapie beruht auf der Hypothese, dass bestimmte Phänotypen sich überwiegend durch die Expression bestimmter Gene manifestieren, und dass folglich bestimmte pathologische Phänotypen vorwiegend durch entsprechende Veränderungen (Mutationen) in Genen verursacht sind und durch Einfügen nicht mutierter funktionell aktiver Gene in das Genom der Zelle geheilt werden können. Zahlreiche gentherapeutische Protokolle befinden sich gegenwärtig in der präklinischen Entwicklungsphase, jedoch wurden bisher nur wenige klinisch erprobt. Zu Krankheiten, die bisher durch gentherapeutische Ansätze behandelt wurden, gehören sowohl erworbene als auch vererbte Krankheiten. Zu letzteren zählen z. B. angeborene schwere Immundefekte, die sich im Kindesalter manifestieren und etwa auf eine beeinträchtigte Funktion des Enzyms Adenosin-Desaminase (ADA-SCID)1 oder der γc-Untereinheit verschiedener Zytokin-Rezeptoren (γc-SCID, SCID-X1)2 infolge der Mutation der jeweils entsprechenden Gene zurückzuführen sind.

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